- 임상1상 유효 평가 환자 19명 중 6명(완전관해 3명, 부분관해 3명)에게서 효능 확인

- 말초T세포림프종, 재발 불응성 높아 예후 좋지 않아.. 2차 표준 치료 방법 無

- 김봉석 혁신신약센터장, “후속 임상 진행 및 글로벌 파트너사와의 협력 적극 검토”

<보령 본사>

보령(구 보령제약)은 지난 9일(현지시각) 혈액암 분야 세계 최대 학회인 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서 자사 항암신약물질 ‘BR101801(프로젝트명 BR2002)’의 임상 1상 결과에 대해 발표했다고 12일 밝혔다.

BR101801은 말초T세포 림프종(PTCL, Peripheral T-Cell Lymphoma) 치료제로 개발 중인 물질로, 최근 완료된 임상 1b상 시험에서 완전관해[i] 2명, 부분관해[ii] 1명이 확인됐으며, 2021년 완료된 임상1a상의 결과(완전관해 1명, 부분관해 2명)를 포함해 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에게서 효능을 확인했다.

또한 환자의 생존기간과 상관관계가 높은 반응기간(DoR, Duration of Response)은 효능이 확인된 6명 중 아직 4명의 환자에게서 효능이 지속되고 있는 가운데 이미 2명이 2년을 넘어섰고(각 31.8개월, 24,2개월), 유효 평가 환자 19명의 질병무진행 생존기간 중앙값(mPFS, median Progression-Free Survival)는 5.6개월로 기존 치료제(4개월 미만)보다 길게 나타났다.

특히, 약물 투여 전체 환자에게서 혈액암 치료 주요 부작용인 혈액 독성 발생률이 낮았고 약물에 의한 사망이 없었음을 확인하는 등 안전성 데이터도 확보했다.

PTCL은 비호지킨성 림프종의 일환으로 진행속도가 빠르고 재발률이 높아 사망률이 높은 것이 특징이다. 1차 치료요법인 CHOP 화학요법의 경우 68%의 재발·불응성을 보이는데다 중앙 생존기간이 5.8개월로 예후가 좋지 않다. 또한 현재까지 재발·불응성 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침은 존재하지 않아 미충족 의료 수요가 큰 질병이다.

보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 삼중 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했으며, 임상 1a상에서 효능을 확인한 PTCL을 대상으로 지난 해 4월부터 임상 1b상을 진행했다.

BR101801은 지난해 10월 미 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 올 8월 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다.이에 따라 임상 2상 종료 후 결과에 따라 조기 출시가 가능하다. 보령은 내년 1분기 중으로 임상 1상 최종결과 보고서를 완료할 예정이며, 내년 중으로 임상 2상을 신청할 계획이다.

김봉석 보령 혁신신약센터장은 “임상 1a상에 이어 1b상에서도 모두 안전성과 함께 암세포 사멸을 확인했다는 점은 효과적인 치료법이 없는 환자들에게 큰 희망이 될 것”이라며 “전세계적으로 PTCL에 대한 미충족 의료 수요가 높은 만큼 우수한 임상 1상 성과를 바탕으로 후속 임상 진행 뿐만 아니라 글로벌 파트너사들과의 협력도 적극적으로 검토하고 있다”고 말했다.

[i] 완전관해(Complete Response, CR)란 ‘임상적으로 계측, 평가 가능한 병변이 모두 사라지고, 새로운 암세포가 보이지 않는 상태가 4주 이상 지속된 상태’를 의미한다.

[ii] 부분관해(Partial Response, PR)는 ‘측정이 가능한 병변의 축소율이 50% 이상이면서 동시에 평가 가능한 병변과 종양에 의한 2차적 악화가 없으면서 새로운 암이 생기지 않은 상태가 4주 이상 지속될 때’를 의미한다.